Disposición 4622/2012

Texto Original

Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica

ESPECIALIDADES MEDICINALES

Disposición 4622/2012

Registro de especialidades medicinalesy/o medicamentos. Créase la Comisión de Asignación y Evaluación deMedicamentos que deban ser inscriptos bajo condiciones especiales.

Bs. As., 7/8/2012

VISTO la Ley 16.463, los Decretos Nros. 9763/64 y 150/92 (T.O. Decreto177/93), sus modificatorios y complementarios, la Disposición ANMAT Nº5755/97 y el Expediente Nº 1-47-1833-12-0 del Registro de estaAdministración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica,y

CONSIDERANDO:

Que el artículo 1º de la Ley Nº 16.463 regula la importación,exportación, producción, elaboración, fraccionamiento, comercializacióno depósito en jurisdicción nacional o con destino al comerciointerprovincial de las drogas, productos químicos, reactivos, formasfarmacéuticas, medicamentos, elementos de diagnóstico y todo otroproducto de uso y aplicación en la medicina humana y las personas deexistencia visible o ideal que intervengan en dichas actividades.

Que el artículo 2° del aludido cuerpo legal establece que “Lasactividades mencionadas en el artículo 1° sólo podrán realizarse,previa autorización y bajo el contralor del Ministerio de AsistenciaSocial y Salud Pública, en establecimientos habilitados por el mismo ybajo la dirección técnica del profesional universitariocorrespondiente, inscripto en dicho Ministerio. Todo ello en lascondiciones y dentro de las normas que establezca la reglamentación,atendiendo a las características particulares de cada actividad y arazonables garantías técnicas en salvaguarda de la salud pública y dela economía del consumidor”.

Que el artículo 1° del Decreto Nº 9763/64, reglamentario de la Ley16.463, establece que el ejercicio del poder de policía sanitariareferido a las actividades indicadas en el artículo 1° de la mentadaley, y a las personas de existencia visible o ideal que intervengan enlas mismas, se hará efectivo por el Ministerio de Asistencia Social ySalud Pública de la Nación, hoy Ministerio de Salud, en lasjurisdicciones que allí se indican.

Que por su parte el Decreto Nº 1490/92 crea esta AdministraciónNacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica —ANMAT—, comoorganismo descentralizado de la Administración Pública Nacional, con unrégimen de autarquía financiera y económica, con jurisdicción en todoel territorio nacional, asumiendo dichas funciones.

Que el Decreto 150/92 (T.O. Decreto Nº 177/93) reglamenta el registrode medicamentos y especialidades medicinales, estableciendo en losArts. 3º, 4º y 5º los regímenes de autorización con sus requisitos,información y documentación necesarios para el otorgamiento de laautorización de comercialización y venta, debiendo demostrarsefehacientemente su eficacia y seguridad.

Que las enfermedades que padece el ser humano poseen, en líneasgenerales, una alta frecuencia de presentación, lo que se conoce comoprevalencia, para las cuales se han desarrollado la mayoría de lasherramientas terapéuticas.

Que asimismo existen afecciones con muy baja prevalencia y con seriasconsecuencias para el paciente y su entorno sociofamiliar, agravadoesto por el escaso desarrollo de recursos dirigidos a estasenfermedades, conocidas como “Enfermedades Poco Frecuentes”.

Que se define a las Enfermedades Poco Frecuentes, como aquellas cuyaprevalencia en la población es igual o inferior a una en dos mil (1 en2000) personas, referida a la situación epidemiológica nacional.

Que en el plano internacional, a los medicamentos destinados a estasenfermedades se los conoce como medicamentos huérfanos o drogashuérfanas.

Que también se han definido a las Enfermedades Ultrarraras, siendoaquellas que poseen una prevalencia menor que las Enfermedades PocoFrecuentes.

Que existen, según la Organización Mundial de la Salud, más de 6000condiciones clínicas de baja prevalencia y de ellas, el 80% son deorigen genético, afectando prioritariamente a la población pediátrica.

Que la mayoría son enfermedades graves, amenazantes de la vida,crónicamente debilitantes e invalidantes y causan importantesufrimiento para los pacientes y su entorno familiar.

Que estas enfermedades producen un impacto creciente en salud pública yen la demanda de recursos sanitarios pues requieren de abordajesmultidisciplinarios tanto sanitarios, como sociosanitarios, sociales yeducativos.

Que los trastornos más frecuentes asociados a estas enfermedades son eldéficit motor, en el 44% de los casos, trastornos estéticos yfuncionales en el 37%, y dolores crónicos en el 22% de los pacientes.

Que los pacientes afectados por las Enfermedades Poco Frecuentes nopueden ni deben ser excluidos de los progresos realizados por laciencia y la práctica médica, teniendo el mismo derecho al tratamientoque cualquier otro paciente, sin crear falsas expectativas.

Que paralelamente en la práctica médico-asistencial, se observanenfermedades, que si bien son frecuentes, es decir, tienen altaprevalencia, presentan un nivel de gravedad tal para el cual no siempreexisten recursos disponibles, conocidas como Enfermedades Serias.

Que por ello resulta socialmente valioso el desarrollo y el acceso dela población a nuevos medicamentos que cubran las necesidadesinsatisfechas para el diagnóstico, prevención y/o tratamiento deenfermedades poco frecuentes y/o serias, para las cuales no existantratamientos disponibles eficaces, efectivos y seguros o que los mismossean inadecuados.

Que conforme surge de lo precedentemente señalado aquellos medicamentoso especialidades medicinales destinados a prevenir, diagnosticar y/otratar enfermedades serias para las cuales no existan tratamientosdisponibles eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados,pueden considerarse comprendidos en el concepto de orfandad terapéutica.

Que es necesario tener en cuenta que, en ciertas normativasinternacionales, para la solicitud del registro de un medicamentohuérfano el patrocinante puede presentar estudios en fases tempranasdel desarrollo del medicamento.

Que los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes y/oenfermedades serias para las cuales no existan tratamientos disponibleseficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, deben poderbeneficiarse con medicamentos de calidad y eficacia comparables aaquellos que hubieran cumplido todas las fases del desarrollo.

Que todo medicamento destinado al tratamiento de estas enfermedadesdebe presentar un beneficio considerable, entendiéndose por tal, segúnel Reglamento (CE) Nº 847/2000 de la Comisión de las ComunidadesEuropeas, a una “ventaja significativa clínicamente o una contribuciónimportante a la atención del paciente”.

Que por todo lo expuesto, deviene necesario establecer un procedimientooperativo uniforme y científicamente respaldado para la tramitación delas solicitudes de registro de especialidades medicinales y/omedicamentos destinados a la prevención, diagnóstico y/o tratamiento deEnfermedades Poco Frecuentes y/o Enfermedades Serias para las cuales noexistan tratamientos disponibles, eficaces y seguros o que los mismossean inadecuados, los que serán autorizados “Bajo CondicionesEspeciales”, en los términos de la presente disposición.

Que desde el punto de vista operativo es conveniente adoptar lamodalidad de gestión descripta en la Disposición ANMAT Nº 5755/97, o laque en el futuro la sustituya.

Que el Instituto Nacional de Medicamentos, la Dirección de Evaluaciónde Medicamentos y la Dirección de Asuntos Jurídicos han tomadointervención de su competencia.

Que se actúa en virtud de las facultades conferidas por los Decretos Nros. 1490/92 y 425/10.

Por ello,

EL INTERVENTOR DE LA ADMINISTRACION NACIONAL DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS Y TECNOLGIA MEDICADISPONE:

Artículo 1º — Quedancomprendidos, en la presente disposición, las especialidadesmedicinales y/o medicamentos destinados a la prevención, diagnósticoy/o tratamiento de las enfermedades definidas en el ANEXO I de lapresente disposición, que forma parte integrante de la misma, cuyoregistro podrá ser concedido “Bajo Condiciones Especiales”.

Art. 2º — Establécese que parael registro de las especialidades medicinales y/o medicamentosdefinidos en el artículo 1°, deberán cumplimentarse los requisitos ydocumentación enumerados en el ANEXO II de la presente disposición, queforma parte integrante de la misma.

Art. 3º — Establécese que elotorgamiento del registro de las especialidades medicinales y/omedicamentos objeto de la presente disposición, y la determinación delplazo de vigencia del Certificado correspondiente, se evaluará caso porcaso, teniendo en consideración, entre otros, las característicasparticulares de la droga involucrada, la complejidad de la enfermedad atratar y la información presentada sobre las fases de su desarrollo.

Art. 4º — Los titulares deregistro de las especialidades medicinales y/o medicamentoscontemplados en la presente disposición deberán hacer constar laleyenda “AUTORIZADO BAJO CONDICIONES ESPECIALES”, en los rótulos,prospectos y en toda información puesta a disposición del cuerpoprofesional, con igual tamaño y realce que la marca comercial y laDenominación Común Argentina, DCA, o en su defecto la DenominaciónComún Internacional, DCI.

Art. 5º — Créase en el ámbitode esta Administración Nacional, la Comisión de Asignación y Evaluaciónde Medicamentos que deban ser inscriptos Bajo Condiciones Especiales,cuyos objetivos serán:

a) Analizar la información y documentación presentada de un medicamentoque se pretenda inscribir en el Registro de Especialidades Medicinales“Bajo Condiciones Especiales”.

b) Asignación de la categoría de inscripción Bajo Condiciones Especiales.

c) Análisis y evaluación de la información y documentación presentadapara respaldar la solicitud, sobre la base de los hallazgos preclínicosy clínicos obtenidos.

d) Dictaminar la oportunidad, mérito y conveniencia de la inscripciónen el Registro de Especialidades Medicinales de un medicamento “BajoCondiciones Especiales”.

Art. 6º — La mencionadaComisión estará coordinada por el Dr. Ricardo Bolaños, a quiensubrogará la Dra. Claudia Saidman, e integrada por los siguientesfuncionarios: Dra. Inés Bignone, Dra. Nora Donato, Dra. Rosa MaríaPapale, Dr. Guido Pesce, Dr. Pablo Copertari y Dr. Andrés Brandolini,quedando facultada a convocar a representantes de las institucionesacadémico-científicas pertinentes.

Art. 7º — En caso deincumplimiento de cualquiera de las obligaciones establecidas en lapresente disposición, esta Administración podrá suspender lacomercialización de las especialidades medicinales y/o medicamentos,cuyo registro haya sido otorgado “Bajo Condiciones Especiales”, cuandorazones de eficacia y/o seguridad así lo ameriten.

Art. 8º — Adóptase la modalidad de gestión establecida en la Disposición ANMAT Nº 5755/97, o la que en el futuro la sustituya.

Art. 9º — La presentedisposición entrará en vigencia a los treinta (30) días corridos,contados a partir del primer día hábil siguiente al de su publicaciónen el Boletín Oficial.

Art. 10. — Regístrese,comuníquese a quienes corresponda. Notifíquese a CAEMe, CILFA,COOPERALA, CAPGEN, COFA y a otras entidades representativas del sector.Dése a la Dirección Nacional del Registro Oficial para su publicación;notifíquese a las entidades y organizaciones profesionalescorrespondientes. Cumplido, archívese PERMANENTE. — Carlos A. Chiale.

ANEXO I

CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES CONSIDERADAS EN ESTA DISPOSICION

1.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES POCO FRECUENTES (EPF).

De acuerdo con la Ley 26.689, artículo 2° se consideran enfermedadespoco frecuentes (EPF), aquellas cuya prevalencia en la población esigual o inferior a una en dos mil (1 en 2000) personas, referida a lasituación epidemiológica nacional.

2.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES SERIAS CON RIESGO DE MUERTE Y/O INVALIDEZ GRAVE.

a) Enfermedades crónicas, debilitantes para las cuales no existantratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manerainadecuados.

b) Enfermedades severas o con riesgo de muerte para las cuales noexistan tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manerainadecuados.

c) La aparición durante el tratamiento de una enfermedad de unaresistencia ampliada (refractariedad) a los tratamientos con losagentes actualmente disponibles.

d) La aparición de una nueva enfermedad que posea efectos severos oriesgo de muerte y para la cual no existan tratamientos disponiblesefectivos o que sean de alguna manera inadecuados.

ANEXO II

REQUISITOS Y DOCUMENTACION PARA LA AUTORIZACION

1.- CONSIDERACIONES GENERALES.

El solicitante deberá presentar toda la información completa al menosde las fases tempranas (Fase Preclínica y Fases I y/o II de laFarmacología Clínica) de investigación y/o de los resultados de losensayos clínicos realizados con diseños adaptativos cuandocorrespondiere.

En todos los casos deberá además acreditarse mediante evidenciafehaciente y completa que el medicamento cuyo registro se solicita hasido categorizado como “medicamento huérfano”, o destinado para eldiagnóstico, prevención y/o tratamiento de Enfermedades Poco Frecuentesy/o Enfermedades Serias para las cuales no existan tratamientosdisponibles, eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados.

2.- PLAN DE MONITOREO DE LA EFICACIA, EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD.

El solicitante deberá presentar el Plan de Monitoreo de la Eficacia,Efectividad y Seguridad, para evaluar el beneficio/riesgo deltratamiento, el que deberá ser aprobado por la Dirección de Evaluaciónde Medicamentos, dando intervención al Departamento deFarmacovigilancia en la faz de su competencia.

El mencionado Plan deberá contemplar el Registro de Pacientes tratadoscon el medicamento, así como el circuito de prescripción/dispensación.Esta información servirá para la retroalimentación de bases de datos deeficacia y seguridad nacionales e internacionales.

Asimismo se deberá presentar una guía del manejo de la medicación tantopara los profesionales de la salud, como para los pacientes y aquellosque los asisten, con la finalidad de disminuir los errores en lamedicación.

3.- INCLUSION EN UN PLAN DE FARMACOVIGILANCIA INTENSIVA.

Cuando las características del medicamento lo ameriten estaAdministración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médicaincluirá al mismo en un Plan de Farmacovigilancia Intensiva.

4.- OBLIGACION DE COMUNICAR INFORMES PERIODICOS.

El titular del registro deberá presentar ante la Dirección deEvaluación de Medicamentos de esta Administración Nacional, medianteinformes periódicos, los registros obtenidos en el marco del Plan deMonitoreo de la Eficacia, Efectividad y Seguridad del producto, comomáximo anualmente o con la periodicidad que se determine para cada caso.

5.- OTROS REQUISITOS.

En todos los casos, deberá obtenerse el consentimiento informado porescrito, otorgado por el paciente o sus representantes legales, sobreel alcance de los beneficios y riesgos del tratamiento.

Sin perjuicio de las exigencias establecidas en los puntos anteriores,esta Administración Nacional podrá requerir cualquier otra evidenciay/o documentación complementaria que resulte necesaria para laevaluación del trámite.